La británica GW Pharmaceuticals podría estar a un paso de hacer historia, al haberse respaldado unánimemente por parte de un panel de la FDA el primer medicamento de cannabis para tratar epilepsia. Es el Epidiolex, salido de sus laboratorios. Y detrás de este apoyo, una historia humana: la del niño de 16 años que explicó frente a un panel de científicos como el cannabis le ha renovado la vida.
Actualmente la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense) ha aprobado tan solo tres medicamentos de cannabis con CBD y THC pero ninguno para ayudar en el tratamiento de la epilepsia. Se trata de Marinol (dronabinol) (1985) para las náuseas derivadas de la quimioterapia del cáncer, – Cesamet (nabilone) (1985 (2006)) para tratar las náuseas y dolor neuropático, y – Syndros (dronabinol) (2017). Mientras tanto, en estudio clínico se encontraban Sativex para tratar dolor derivado de cáncer y Epidiolex para tratar las convulsiones de epilepsia infantil. Este último, derivado del cannabidiol (CBD) ha mostrado ser un medicamento prometedor en el tratamiento de la devastadora epilepsia infantil plagada de trastornos convulsivos.
Sin embargo, este jueves un panel de la FDA respaldó el Epidiolex en reunión del comité asesor. En una votación unánime 13-0, los expertos externos afirmaron que los beneficios de la terapia experimental de cannabis de GW Pharma superaron sus riesgos asociados, en el tratamiento de formas raras de epilepsia como el síndrome de Lenox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet (DS). Esto supone una aprobación de facto del cannabis para tratar epilepsia para finales de junio por parte de la FDA, la cual si bien no esta obligada a seguir las recomendaciones de sus asesores casi siempre lo hace, especialmente cuando la recomendación es tan tajante.
“Se trata claramente de un medicamento innovador para una terrible enfermedad”, dijo uno de los panelistas, el Dr. John Mendelson, un ejecutivo de tratamiento de adicciones y profesor de UCSF durante la reunión a la que también asistieron pacientes y defensores de pacientes para pedir su aprobación. Otro panelista agregó que la decisión de recomendar Epidiolex había sido una “obviedad”.
Por su parte el panelista Mark Green, profesor de neurología y anestesiología de la Escuela de Medicina Icahn de Nueva York declarada
“Es un honor estar participando en una decisión sobre cannabis basada en la ciencia en lugar de en política”.
Los ensayos clínicos han demostrado que, con algunos efectos secundarios tales como problemas hepáticos en ciertos pacientes, el medicamento de GW Pharmaceuticals redujo significativamente el número de convulsiones experimentadas por los niños con estos trastornos de epilepsia. Desde que se iniciaron estos ensayos, de los cerca de 1800 pacientes tratados en hospitales estadounidenses, entre 40 y 50 % experimentaron reducciones de las convulsiones superiores al 50%.
Un niño protagonista de la aprobación de cannabis para tratar epilepsia
Su nombre es Sam Vogelstein, y ante médicos, científicos y reguladores contó cómo tuvo convulsiones durante 10 años y según lo que sus padres le contaron hubo momentos en los que llegó a tener hasta 100 al día. Sam había probado más de dos docenas de medicamentos, corticoides y dietas sin resultados y en diciembre de 2002 se convirtió en el primer paciente de epilepsia de Estados Unidos que comenzó a tratarse con Epidiolex, en ensayos clínicos controlados. Inicialmente se puso en tratamiento en Reino Unido ya que las regulaciones de Estados Unidos no lo permitían. Ahora, lleva casi dos años y medio libre de convulsiones.
Y las declaraciones de este niño subido al podio, que contaba maravillado cosas tan sencillas como que ahora podía asistir a sus clases y comprender, o había podido irse de viaje con su clase o prepararse para su Bar Mitzvah hicieron estallar un unánime y emocionado aplauso del auditorio. Y eso que se había pedido expresamente no aplaudir ante las intervenciones…… A el se unieron una docena de padres de niños con epilepsia hablando de su lucha contra la enfermedad.
Siguientes pasos e implicaciones de la recomendación
La fecha límite para la aprobación de este medicamento de cannabis para tratar epilepsia por parte de la FDA es finales de junio, pero es muy probable que sea bastante antes ya que los reguladores informaron al panel asesor que pondría a Epidiolex en la vía de revisión acelerada. Se especula con que la DEA (Drug Enforcement Agency) podría oponerse pero sería una ardua tarea que argumentaciones de un cuerpo policial superasen a las de cuerpos académicos y científicos, además de las propias familias.
Justin Gover CEO de GW Pharmaceuticals en declaraciones personales dijo que una luz verde por la FDA “marcará un cambio radical en la aceptabilidad de los cannabinoides como terapia”. Por ejemplo, una aprobación podría incluso significar que la DEA tendría que reclasificar la aceptación del componente CBD del cannabis en el medicamento porque habrá demostrado tener un beneficio médico tangible.
Pero no hay marcha atrás y el medicamento ya es una realidad. Para conseguir este gran hito y que los resultados positivos se repitieran de forma consistente, GW Pharma tuvo que crear un medicamento que fuese consistente de una dosis a otra, de botella a botella, de lote a lote. Para ello realizaron todas los ensayos controlados con placebo y con tratamientos administrados por doctores en hospitales. Y fueron los propios médicos quienes publicaron investigaciones evaluadas por homólogos en revistas médicas punteras como el New England Journal of Medicine.
Con tres millones de enfermos de epilepsia en Estados Unidos según la organización Cure Epilepsy y 73 millones a nivel mundial, es decir cerca de 1 % de la población mundial (más que el conjunto de afectados por Parkinson y Esclerosis múltiple), la medicina convencional solo permite a dos tercios de los afectados estar libres de convulsiones. La aprobación inminente de una medicina que pueda reducir el número de pacientes sin respuesta supone un desarrollo histórico.
